C’est une équipe française dirigée par Marina Cavazzana qui a réussi à traiter un patient de 13 ans atteint de drépanocytose (une maladie due, entre autres, à une malformation des globules rouges et qui nécessite des transfusions sanguines régulières). Les résultats de ce traitement injecté en octobre 2014 viennent d’être publiés dans The New England Journal of Medicine (NEJM). Ils montrent, avec 15 mois de recul, que le jeune garçon qui avait une forme sévère de la maladie a repris une vie normale, activités physiques et scolaires incluses. Pour les chercheurs, la thérapie génique pourrait être une alternative à la greffe de moelle pour les patients sans donneur compatible. Rappelons que la France est l’un des pays pionniers dans la thérapie génique, notamment grâce à la générosité des Français lors du Téléthon, et ont permis le développement de cette thérapie et ses premiers succès thérapeutiques dont les bébés-bulles.
Source : The New England Journal of Medicine
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